Novartis ha annunciato che la Commissione europea (Ce) ha approvato Tisagenlecleucel, terapia cellulare Car-T, per il trattamento di pazienti adulti con linfoma follicolare (Lf) recidivante o refrattario (r/r) dopo due o più linee di terapia sistemica. L’approvazione fa seguito al parere positivo di marzo del Comitato per i medicinali per uso umano Chmp (Committee for Medicinal Products for Human Use) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ed è applicabile a tutti i 27 Stati membri dell’Unione europea, più Islanda, Norvegia e Liechtenstein. Questa approvazione - si legge in una nota - rappresenta la terza indicazione per Tisagenlecleucel e la rende la prima terapia cellulare Car-T approvata nella Ue per i pazienti affetti da linfoma follicolare recidivante e refrattario di grado 1, 2 e 3A.
"Quando il linfoma follicolare non risponde al trattamento, o recidiva, diventa più aggressivo e difficile da trattare; i pazienti spesso finiscono per ricevere diverse linee terapeutiche, con benefici decrescenti”, ha affermato Pier Luigi Zinzani, presidente della Commissione attività formative della Sie e professore ordinario di Ematologia all'Università di Bologna. "L’approvazione di Tisagenlecleucel in Europa avvicina i pazienti affetti da linfoma follicolare a una terapia con un potenziale curativo, fornendo loro una speranza di esiti migliori”.
L’approvazione si basa sui risultati dello studio globale di fase II 'Elara', in cui l’86% dei pazienti trattati con Tisagenlecleucel ha avuto una risposta, incluso il 69% che ha avuto una risposta completa (Cr). È stata inoltre dimostrata una risposta duratura e prolungata al trattamento: l’87% dei pazienti ha mantenuto una risposta completa per 9 o più mesi dopo la risposta iniziale. Nello studio, sono stati valutati per l’efficacia 94 pazienti infusi, con un follow-up mediano di circa 21 mesi. Tra i 97 pazienti valutabili per la sicurezza, il profilo di tollerabilità di Tisagenlecleucel è stato buono. È stata segnalata la sindrome da rilascio di citochine (Crs) nel 50% dei pazienti dopo l’infusione di Tisagenlecleucel e non sono stati segnalati eventi di grado 3 o 4, secondo la scala di Lee. Reazioni avverse neurologiche si sono verificate nel 9% dei pazienti (l’1% era di grado 3 o 4) entro otto settimane dall’infusione di Tisagenlecleucel. Infezioni gravi (di grado 3 o 4) si sono verificate nel 16% dei pazienti.
“In linea con l’esperienza maturata nel trattamento di altri tipi di linfoma come, ad esempio, nel linfoma diffuso a grandi cellule B recidivante o refrattario, Tisagenlecleucel si è dimostrata una terapia innovativa, efficace e con un buon profilo di sicurezza anche nei pazienti affetti da linfoma follicolare recidivato o refrattario", dichiara Andrés J. M. Ferreri, presidente della Fondazione italiana linfomi (Fil) e direttore dell’Unità di linfomi dell’Irccs ospedale San Raffaele di Milano. "Questa approvazione rappresenta un passo importante per migliorare in maniera significativa la possibilità di guarigione di una popolazione numericamente rilevante e critica di pazienti oncoematologici”.
“Grazie a questa nuova approvazione siamo felici di poter ampliare il raggio di azione di questa terapia avanzata a un numero maggiore di pazienti che convivono con linfoma follicolare recidivante”, ha dichiarato Marie-France Tschudin, presidente di Innovative Medicines International e Chief Commercial Officer presso Novartis. “Grazie a risposte durature e a un profilo di sicurezza che consente una somministrazione flessibile, stiamo facendo il possibile per riscrivere la sopravvivenza al cancro e alleviare l’onere di questa malattia per i pazienti e il sistema sanitario”.
Tisagenlecleucel - ricorda infine la nota aziendale - è inoltre approvato per il trattamento di pazienti pediatrici e di giovani adulti fino ai 25 anni con leucemia linfoblastica acuta (Lla) a cellule B refrattaria, in recidiva post-trapianto o in seconda o successiva recidiva e di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl - diffuse large B cell lymphoma) r/r dopo due o più linee di terapia sistemica.
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